甲氧芳芥主要抑制肿瘤细胞的核分裂，使其前、中、后及末期的分裂相减少，同时可影响其核酸代谢，对多种实验动物肿瘤有显著抑制作用，如小鼠S180、梭形细胞
肉瘤等。为
细胞周期非特异性药物。
口服每日25—50mg和
碳酸氢钠1g同服，一般剂量达500mg以上时，逐渐减量至每日25mg，总量1000mg为一疗程。维持剂量视白细胞数及耐受情况而定，一般每次25mg，每周1一2次。
慢性粒细胞性白血病，起始剂量为每日50一100mg，当
白细胞迅速下降或低于2万时，则减低每日剂量，白细胞降至正常范围，即给予维持量。
主要毒性反应是
骨髓抑制，
白细胞减少约占1/3，白细胞减少与每日剂量有关，白细胞下降至1000/(立方厘米)以下的病人，大多数每日量大于75mg。
血小板减少占12%，少数病例有出血倾向，个别病例停药后白细胞仍继续下降
个别病例出现
皮肤瘙痒等反应。骨髓抑制,
白细胞减少.可引起胃肠道反应.排泄慢可蓄积中毒不宜长期服用。