临床研究是以疾病的诊断、治疗、
预后、病因和预防为主要研究内容，以患者为主要研究对象，以医疗服务机构为主要研究基地，由多学科人员共同参与组织实施的
科学研究活动
临床研究分为多种。人们用研究来检验
肿瘤预防、
筛检、治疗和方法能否改善
肿瘤病人
生存质量。人们用临床研究来评价可能有效的肿瘤治疗方法的安全性和
有效性。一个病人进入一项治疗研究并不意味着他仅仅接受实验
性治疗，情况经常是新药物或新疗法与有效的药物或方法结合应用，来观察是否有额外的效果。
II期临床试验：
治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标
适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为
III期临床试验研究设计和
给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机
盲法对照临床试验。
III期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够
样本量的随机盲法
对照试验。
IV期临床试验：新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和
不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
生物等效性试验，是指用
生物利用度研究的方法，以
药代动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成份吸收程度和速度有无统计学差异的
人体试验。
创新的
质谱分析法正在越来越多地取代传统的分析方法，广泛应用于各种研究领域，包括对
痕量水平的激素、
类固醇、
维生素D、滥用药品、
止痛片类、
免疫抑制剂等物质进行精确的定量。