转化或转换医学(Translational Medicine)是将
基础医学研究和临床治疗连接起来的一种新的
思维方式。建立在
基因组遗传学、组学芯片等基础上的
生物信息学,同系统医学理论与自动化
通讯技术之间的互动密切,加快了
科学研究向
工程应用转变的产业化过程,应用于
医药学也将导致基础与临床之间的距离迅速缩短。
转化或转换医学是医学研究的一个分支,试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接的联系。转化医学在
健康产业中的重要性不断提升,而它的精确定义也不断变化。在药物的研发过程中,转化医学的典型含义是将基础研究的成果转化成为实际患者提供的真正治疗手段,强调的是从实验室到病床旁的联接,这通常被称为“从实验台到病床旁”定义。
现代医学发展历史表明,未来医学突破性的进展有赖于与其他学科的交叉与结合;21世纪的医学将更加重视“环境—社会—心理—工程—生物”
医学模式,更加重视整体医学观和有关复杂系统的研究。转化医学就是在这样的背景下产生的,转化医学符合医学科学发展的内在客观规律。在2003年
美国国立卫生研究院(NIH)正式提出后,转化医学日益受到各国医学界的广泛关注。
在中国转化医学已成为国家在
生物医学领域里一个重大的政策。《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十二个五年规划的建议》辅导读本中指出:“以转化医学为核心,大力提升医学科技水平,强化医药卫生重点
学科建设。”由韩启德教授和
桑国卫教授领衔两百多位专家、历时两年完成的“
健康中国2020”战略研究中也提出:“推动有利于
国民健康的
医学模式的转化;依靠
科技进步,促进
卫生事业的发展。”
转化医学的提出源于当年NIH迫于来自社会的压力。20世纪末NIH每年的研究经费高达200多亿美元,但美国人却在追问,发明了那么多的新技术,积累了那么多新的知识,发表了那么多的高水平论文,为什么人们的健康状况并没有得到显著改善。由此,NIH提出了转化医学的概念,旨在让基础知识向临床治疗转化,促进健康水平的提升。
转化医学的主要目的就是要打破
基础医学与药物研发、临床及公共卫生之间的固有屏障,在其间建立起
直接关联;从实验室到病床,把基础研究获得的知识成果快速转化为临床和公共卫生方面的防治新方法。转化医学致力于弥补基础实验研发与临床和公共卫生应用之间的鸿沟,为开发新药品、研究新的治疗方法开辟出了一条具有
革命性意义的新途径。转化医学是“从实验台到临床”的一个连续、双向、开放的研究过程。
转化医学是一个致力于克服基础研究与临床和公共卫生应用严重失衡的医学发展的新模式,其核心是在从事基础医学发现的研究者和了解患者需求的医生、以及卫生工作者之间建立起有效的联系,特别集中在分子基础医学研究向最有效和最合适的
疾病预防诊断、治疗和预防模式的转化。
转化医学的意义及其价值已引起
欧美国家的高度重视并催生战略行动。美国已在近40所大学建立了转化医学中心,在2012年以前将会达到60个以上。政府对转化医学的重视程度日渐增高,企业也加强了在转化医学方面的投入。在我国,转化医学尚处于起步和探索阶段,但发展很快,全国一些院校和科研单位都成立了转化医学研究中心,为我国转化医学的进一步发展打下了坚实的基础。我认为,除了注重药物研发、生物医学工程等经典意义上的转化医学外,对于我国这样一个人口大国,转化医学研究更应重视公共卫生,重视基层,重视社区,重视人群的
流行病学研究。
转化医学还有更广泛的意义,这里指从患者出发开发和应用新的技术,强调的是患者的早期检查和疾病的早期评估。在现代的医疗中,我们看到研究进程向一个更加开放的、以患者为中心的方向发展,以及对于从研究出发的医学
临床实践的包容。
传统的
基础研究与临床实践被一系列的障碍分隔,这些障碍就像“篱笆墙”。新药的研发隔离于临床在实验室中进行,而当需要进行安全测试和临床试验时才不可避免地被“扔过篱笆”。许多制药公司正在建立转化医学团队,来增强基础研究和
临床医学的沟通。
从上述定义可以看出,转换医学倡导以患者为中心,从临床工作中发现和
提出问题,由基础研究人员进行深入研究,然后再将基础
科研成果快速转向临床应用,基础与临床
科技工作者密切合作,以提高医疗总体水平。因此转换医学研究主张打破以往研究课题组单一学科或有限合作的模式,强调多学科组成课题攻关小组,发挥各自优势,通力合作。
例如,诊断及监测人类疾病的新参数——
生物标志物的研究,是由基础医学、临床医学和生物信息学等专业研究人员共同组成,定期讨论和沟通,及时解决研究过程中遇到的问题,不仅为开发新药及研究新的治疗方法开辟出一条具有革命性意义的新途径,而且有助于探索新的治疗方法,缩短新的治疗方法从实验到临床阶段的时间,进而快速提高医护和治疗工作的质量。
2. 加快新药研究的速度
根据美国食品
药品管理局(
FDA)的资料,
临床前作用良好的新药,只有30%能通过
III期临床试验。更多的药物由于药物的毒性、体内分布等种种原因,没有体现出比现有药物更好的疗效而遭淘汰。为了降低新药开发的巨大风险,就需要转化医学的研究,比较
动物实验与人体
临床研究的差异,加快新药的研发速度。