诺西那生钠注射液是由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发的
脊髓性肌肉萎缩症(
SMA)治疗药物,于2016年12月23日首次在
美国获批。是全球首个SMA精准靶向治疗药物。该药物通过
鞘内注射给药,可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程。
用于治疗
脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,简称SMA)这种罕见病,是一种常染色体隐性遗传性疾病。
2016年12月23日,诺西那生钠注射液首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2022年1月1日,诺西那生钠注射液正式实施医保价格,价格从原先的70万元一针降到约3.3万元一针。据各地媒体报道,
浙江、
山东、
广东、
湖北等多省份在新年第一天给首批患者进行了治疗。
诺西那生钠注射液2019年进入中国市场时,每针价格近70万元。2021年12月3日以来,一段关于国家医保目录药品谈判现场的视频引发热议。国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长
张劲妮再现“灵魂砍价”,在经过8轮谈判后,该药以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。
诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂。在澳大利亚,诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划(PBS),用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者,且根据PBS的规定,患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。直到2020年1月1日,持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好,最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元(约合人民币205元),如果持有优惠卡,则仅需支付6.60澳元(约合人民币33元)。