药物疗法是用药物对人体疾病进行预防、治疗的方法，也包括计划生育、杀灭病媒等。起源于古人劳动、生活实践，随着经验的积累而发展。世界上最早的药书是近两千年前问世的《神农本草经》，它收载了365种中药，指出海藻治瘿、麻黄治喘、大黄导泻等仍行之有效的治疗方法。

由于科技飞速发展，药物疗法也日新月异，其范围大致有：①抗感染：抗生素和磺胺药能对抗细菌、病毒等微生物所致的各种疾病。②抗肿瘤：恶性肿瘤的非手术治疗主要靠细胞毒药物化疗，特别对白血病有效。③抗免疫反应：肾上腺糖皮质激素类药物抑制免疫反应，用以治疗多种变态反应性疾病。④解毒药：各种解毒剂对食物、重金属、化学物质等中毒有一般和特异的解毒作用。⑤补充体内缺乏物质：如铁、镁、钾、碘等元素，维生素，胰岛素和甲状腺素等内分泌激素，以维持代谢平衡。⑥改变机体功能状态：如解热镇痛，消除平滑肌痉挛，升、降血压，利尿强心，镇静催眠，抑制腺体分泌，抗焦虑或忧郁，调整免疫功能，等等。方式多种多样：可单一给药，或联合投药;可短期冲击疗法，或终生替代用药;可以口服，皮下、肌肉、静脉注射，甚至往脏器内直接注射，也可以外用，灌肛，超声雾化吸入或支气管内滴入等。绝大多数的疾病通常都可经药物疗法而克制，但需警惕药物的副作用、配伍禁忌和毒性反应，以及产生抗药性而不奏效。如果与手术、放疗、理疗以及护理等紧密结合起来，该法会发挥更大的作用。