异体骨髓移植是经大剂量放化疗或其他免疫抑制剂预处理，清除受体体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，阻断发病机制，然后把异体造血干细胞移植给受体，使受体重建正常造血免疫，而达到治疗目的的一种治疗手段。

中文名称：异体骨髓移植 英文名称：Allogeneic bone marrow transplantation

定义：用异体骨髓(造血干细胞)进行的移植。

它需要有与患者人类白细胞抗原(HLA)相匹配的同胞兄弟、姐妹或家庭成员间如父母和子女的骨髓移植，以及极少数的无亲缘关系的供髓者所输入的异体骨髓；或与患者HLA不很匹配的无关供者的骨髓。或极少数的同卵双胎孪生兄弟或姐妹间的骨髓移植。 人类白细胞抗原 (HLA)基因位点同时存在于两条第6号染色体的短臂上,每条上又由紧密连锁的复杂的基因位点组成。每个位点都由几个或几十个等位基因中的一个组成。在细胞膜上,目前所发现的抗原已有200种左右。在实验室目前所能检测到的HLA抗原只有HLA－A－B-C、-D/DR 这几大类。实验室所测得两人之间这几种抗原相符合，不等于两人的全部抗原中没有不相符之处。在同胞兄弟、姐妹中从父母各接受一条染色体上每种基因的一个，所以是单倍体基因遗传。同胞兄弟姐妹间基因配合方式完全相同率仅占25%，父母与子代间总有一个单一型染色体上HLA的A、B等位点的配合不同,故除同卵的孪生兄弟或姐妹外,家庭成员间及无关供者间HLA相匹配的机率是极少的。

包括同种异基因移植（同胞相合、非血缘、单倍型）；同种同基因移植（双胞胎）；异种移植。

1、同种异基因骨髓移植（1970年代以来临床应用，已取得很大的成功）。它需有与患者人类白细胞抗原 (HLA)相匹配的同胞兄弟、姐妹以及极少数的无亲缘关系的供髓者所输入的异体骨髓，或家庭成员间如父母和子女的骨髓移植;以及与患者HLA不很匹配的无关供者的骨髓。非同胞的兄弟姐妹虽HLA相匹配，但易发生轻重不等的移植物抗宿主病(GVHD)，尤其在后一种情况更严重。

2、同种同基因骨髓移植，即极少数的同卵双胎孪生兄弟或姐妹间的骨髓移植。

3、异种移植。异种移植指将一个物种的组织移植到另一个物种体内，例如，从猪到人。和同种移植不同的是，异种之间存在很大差异，从而使得这种移植成功的可能性很小。

异体骨髓移植是一种相当先进的治疗方法，主要用来治疗恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗，并获得了较好的疗效。例如： 急慢性白血病、严重型再生不良性贫血、地中海性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及现在更进一步尝试治疗转移性乳腺癌和卵巢癌。

1、首先要有适合的骨髓提供者，最好具有全相合基因提供者。 2、必需要求化疗取得的完全缓解。 3、年龄一般在45岁以下。 4、无严重的肝、肾、心、肺、脑等重要脏器功能损害;无较重的糖尿病、肝炎、高血压、脑梗、心脏疾患;无严重的精神障碍者。

干细胞可以从供体的骨髓或外周血中采集。

1、骨髓移植（BMT）收集骨髓：用细针从供体髂骨部位抽取骨髓，这些富含干细胞的骨髓将被贮存起来以备移植。采集过程中，供体处于麻醉状态下，不会感到痛苦。目前这种方法已基本不采用。2、采集外周血干细胞（PBSCT)：对供者预处理，用一些细胞因子如粒细胞集落刺激因子（G-CSF）等药物来增加外周血中干细胞的数量。当干细胞数量足够多后，就可以通过血细胞分离术进行采集，干细胞被分离出来，而其余血液回输给供体。采集到的干细胞也将贮存到移植时。一次分离需要3－4小时，为了采集到足够数量的干细胞，通常需要进行1－3次分离术。 外周血细胞分离采集术是相当安全的，使用的是一次性全封闭管道，不会造成任何感染，且此法适用于年龄较小的供体或其他不能经受骨髓采集的人。

(1)选择HLA(人类白细胞抗原)完全相合的供者，选择顺序是同胞间HLA基因型相合，其次是HLA表型相合的家庭成员，再次则是一个HLA位点不合的家庭成员或HLA表型相合的无关供者，最后是选择一个HLA位点不合的无关供者或家庭成员中二个或三个HLA位点不相合者。

(2)受者的准备，应核实和确定白血病的诊断和分型，一般年龄应限制在45-50岁以下，重要脏器的功能基本正常，要清除体内多种感染灶，进行全面体验和必要的化验，辅助检查一般十几项。受者提前一周住进无菌层流病房。

(3)进行组织相容性抗原与基因配型。

(4)BMT预处理应达到三个月的，一是摧毁受者体内原有的造血细胞，给植入的造血干细胞准备植入生长的空间。二是抑制受者体内的免疫细胞和功能，利于骨髓的植活。三是大量清除和杀灭受者体内的白血病细胞。

(5)骨髓的采集、处理和输注：在输注骨髓的当天在手术室内无菌条件下采集供者骨髓，经过过滤后尽快经静脉输注给受者，避免造血干细胞损失。对ABO血型不合者的骨髓要进行处理后才能输注。

(6)BMT过程中经常必需的营养和支持治疗。

(7)早期防治BMT并发症，排除消化道毒性反应，控制多种感染，出血及其他主要并发症。

(8)防治BMT晚期并发症，如慢性移植物抗宿主病等。

骨髓移植一般要经过五大关口：1,移植前化疗关. 2,移植关 3,移植后免疫排异关. 4,感染关 5,移植后化疗关.骨髓移植成功率受诸多因素及时间考验：

只有依次顺利通过以上这五关,并在半年后作基因检查,在患者体内发现供髓者的基因表达,且骨髓,血象及重要脏器检查正常,无明显症状,才算真正成功.

这与患者病情类型,BMT时机选择，机体脏器功能,自身免疫反应,移植过程的并发症及供髓者与患者的基因位点匹配相符率,移植医院的综合水平又有相当关系. 目前骨髓移植真正移植成功率新闻媒体报告在50%左右,但医学界认可在33%左右.即1/3,1/3,1/3 观点：1/3患者在移植中失败;1/3在移植后半年内复发;1/3患者获得移植成功.

急性血白血病

骨髓移植较普通化疗的优越性在急性白血病得以充分体现，这种疗法可使急性白血病患者的无病生存率显著提高。据Fred Hutchinson癌症研究中心与IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次缓解接受ALLo-BMT后，3年无病生存率可达50%左右；而同期化疗病人的3年无病生存率仅18－27% 。

异基因骨髓移植(BMT)是目前可以根治慢性粒细胞白血病的唯一手段,处于慢性期的CML患者接受异基因骨髓移植后,5年无病存活率可达60-90%。国内统计结果为:慢性期的CML患者接受HLA配型相同的同胞异基因骨髓移植,长期无病生存率为80%,进入加速期或急变期的CML患者,异基因疗效不如慢性期患者。

首先考虑进行自体骨髓移植。

多发性骨髓瘤

以往认为MM患者不适宜进行BMT,随着支持治疗的进步及青年患者的出现,BMT治疗MM成功的病例已渐增加,据IBMTR和欧洲骨髓移植处和Ferd Hutchsin癌症研究中心资料,全世界共约150例MM患者接受骨髓移植,第一次缓解期接受BMT者3年无病存活率达69%。

（MDS） BMT治疗MDS使患者3年无病生存率可接近50%,相当一部分可获根治,尤其是年轻患者早期接受BMT可获更佳疗效。

重型再障

（SAA） 是非肿瘤性疾病中接受BMT最多的疾病.若患者未输过血性行BMT,则长期存活 率可达80%.

其他

遗传性免疫缺陷病，珠蛋白生成障碍性贫血等。