药理实验表明天麻素可恢复大脑皮质兴奋与抑制过程间的平衡失调，具有镇静、安眠和镇痛等中枢抑制作用。毒理：急性毒性实验：小鼠口服或尾静脉注射天麻素，剂量用到5000mg/kg，观察3天，未见中毒及死亡。亚急性毒性实验：犬及小鼠给药4～6天后，经血液化验，对红细胞、白细胞及血小板计数无影响。血液化验测定对
谷丙转氨酶、非蛋白质及胆固醇均无影响。用动物的心、肺、脾、肝、肾、胃及肠作组织切片镜检，未见细胞变性。以上结果表明，天麻素对造血系统、肝、肾功能及血酯均无影响。
小鼠灌服天麻素后，从胃肠道消失很快，2小时后仅存剂量的5.2%，血中上升很快，t1/2α仅为6分钟，在1小时前后维持较高水平，与小鼠镇静作用时间一致，消除半衰期静注为4.44小时，口服为7.47小时。在体内分布以肾最高，其次为肝、肺、心、脾及脑。主要从尿中排出，灌胃后24小时从尿、粪便及胆汁排出的总量为给药剂量的76.8%，其中尿排出97%，主要在前2小时，胆汁和粪便排出很少。
用于神衰、神衰综合征及血管神经性头痛等症(如偏头痛、
三叉神经痛、枕骨大神经痛等)。