据估计人类基因中应该有3000-5000个可以作为药物的分子靶标，而当前比较成熟的药靶仅500个左右。因此，分子靶标药物的研究不仅是必须的，而且有很大的研究探索空间。充分利用有效的靶标发现和功能研究验证技术，寻找出重大疾病治疗药物的关键靶分子并分析其对药物疗效和毒副作用的影响，为新药研究和开发提供靶标，并为临床安全用药提供理论依据，有利于保证人们安全有效用药，并且对推动我国药学、基础医学和生物信息学等相关学科的发展，具有重要的科学意义。

分子靶标是以研究疾病发生、发展过程中细胞分子生物学上的差异（包括基因、酶、信号转导等不同特性）为基础，筛选和鉴定与疾病密切相关的蛋白质、核酸、酶、受体等生物分子作为药物作用的靶点，通过研究药物设计和构效关系得到靶向特异性生物分子的先导化合物，通过靶向给药控释系统实现有效靶向给药及个体化治疗。分子靶标新药研究的整个过程由疾病分子靶标筛选鉴定、新药设计、构效关系研究、靶向给药及个体化治疗等阶段组成。随着基因组学、蛋白质组学和结构生物学的飞速发展，疾病分子机制研究的不断深入，以及实验性药物靶标的识别和验证技术的突破，我国在分子靶标新药领域的研究有较大的发展空间。