健康科学研究所成立于1999年，由中国科学院上海生命科学研究院、上海交通大学医学院（原上海第二医科大学）“强强联合”，跨科学院与高等医学教育系统创立，冠名健康科学中心，2002年4月开始实体化运作，2005年更名为健康科学研究所。

健康科学研究所的核心使命是生物医学转化型研究。聚焦干细胞研究与应用、免疫及重大疾病研究、肿瘤防治新策略研究等重要领域，重点培育干细胞药物研发、疾病代谢组学研究、肿瘤个体化诊疗、免疫微环境与慢性疾病的发生发展、心脏发育与心肌修复五个重点方向。

健康科学研究所拥有中国科学院干细胞生物学重点实验室。截至2012年3月31日，研究所共有27个研究组，师生员工348人，在研科研经费3.15亿元。在27名研究组长中，包括中国科学院院士1人，中国工程院院士2人，国家科技部“973”及重大科学研究计划首席科学家6人（7项）。研究所与上海交通大学医学院附属瑞金医院、附属仁济医院、附属新华医院、附属第九人民医院等12家医院，以及苏州大学附属第一人民医院、常州第一人民医院/苏州大学附属第三医院等开展密切合作，形成了良好的基础研究与临床应用研究联动体系。