上海血液学研究所成立于1987年4月，成立之初主要包括原
上海第二医科大学各附属医院（瑞金、仁济、新华、市九、儿童医学中心血液科）的血液科和基础医学院病理生理教研室共六个成员单位，2005年6月上海第二医科大学与
上海交通大学合并之后又新增了市一、市六、儿童医院血液科三家成员单位，是一个学术研究紧密结合而结构松散型的联合体。
二十年来，上海血液学研究所在白血病基因产物靶向治疗、白血病发病原理和血液恶性疾病的
系统生物学研究方面取得了一系列重要突破。在白血病基因产物靶向治疗方面，在国际上首次提出了维甲酸和砷剂联合治疗初发APL，完全缓解率达到90%以上，更为重要的是使五年无病生存率达到90%以上，已成为第一个可治愈的成人髓性白血病，已在国内外广泛应用。在白血病发病原理研究方面，在国际上首次提出了白血病基因组解剖学计划，从分子水平研究了
慢性粒细胞白血病急变和M2b型
急性髓细胞白血病的多步骤发病原理，丰富了白血病发病理论的内涵。
在血液恶性疾病的
系统生物学研究方面，在国际上首先建立了
造血干细胞基因表达谱、新基因染色体定位图谱，开创国内大规模人类功能基因研究的先河，应用大规模测序和生物信息学分析等方法，比较了正常和病理状态下造血干/祖细胞基因表达谱，为阐明造血系统疾病的发病原理提供了新途径。通过该项目的实施，集成了一批关键技术，为建立和发展我国人类基因组研究的理论和技术体系积累了经验。并成功地应用基因芯片、蛋白质谱和动物模型等技术，从系统生物学水平揭示了白血病发病和诱导分化、凋亡治疗的
调控网络。
上海血液学研究所的研究基地先后成为上海市、卫生部、教育部、的重点实验室，2001年成为
医学基因组学国家重点实验室，并被列为上海市“重中之重”重点学科和“211”工程重点建设学科。血液专业成为上海市医学领先专业和教育部重点学科。上海血液学研究所承担了百余项国家级课题、百余项省部委级重大课题和一大批国际合作课题。在包括《Science》，《Nature Genetics》，《PNAS》，《Blood》，《Cancer Research》，《Oncogene》等在内的国际杂志上发表论文近300篇，论文引证率高达14642次以上。获得包括
美国通用汽车公司凯特琳癌症研究大奖、法国抗癌联盟卢瓦兹大奖、瑞士布鲁巴赫肿瘤研究大奖、法国台尔杜加科学奖、
美国科学信息研究所（ISI）最佳引文奖等一批国际性大奖，和国家自然科学二等奖等十余项国家重要科技奖励。
恢复血液病患者的造血和免疫生理功能是治愈血液病的关键，原基因造血疗法就是用健康或者原始的胚胎造血干细胞取代患者的
病态造血和免疫功能。该疗法不仅能以超强的
生物活性与穿透力，抑制血液病
致病因子，清除血液里面的细胞毒素，防止造血干细胞增殖分化原常血细胞成份基因突变和
幼稚细胞 恶性克隆，达到控制疾病进一步发展；同时平衡脏腑功能，改善造血微环境，修复损伤的骨髓造血干细胞，促进生血生骨髓，实现彻底治愈血液病的目的。
可以用来治疗多种血液疾病：如血液系统的急性白血病、
慢性白血病、淋巴瘤、骨髓增生原常综合征、
再生障碍性贫血、
多发性骨髓瘤、
巨球蛋白血症等；遗传性疾病，如
范可尼贫血、
地中海贫血等；自身免疫性疾病，如
系统性红斑狼疮、
重症肌无力、类风湿性关节炎以及多发性硬化、
特发性血小板减少性紫癜等。实体肿瘤：如肺癌、肾癌等。此外，有些疾病的
造血干细胞移植正在处于研究阶段，如老年性痴呆等。